‘Patiënten met erfelijke ziekte verlost van zwellingen dankzij gentherapie’ kopte NOS.nl afgelopen week. Recent onderzoek van het Amsterdam UMC toont aan dat tien patiënten met een erfelijke zwellingsziekte, angio-oedeem genaamd, vrijwel geheel klachtenvrij zijn na een behandeling op basis van gentherapie. De oorzaak van deze aandoening ligt in een fout in het DNA van patiënten, waardoor het lichaam te veel van het eiwit bradykinine produceert. Deze overmatige productie resulteert in een te hoge doorlating van vocht door bloedvaten, waardoor dit ophoopt op allerlei plekken in het lichaam en tot zwellingen leidt. Geschat wordt dat een op de 50.000 mensen de ziekte heeft en baat kan hebben bij gentherapie.
Deze doorbraak en de progressie in het algemeen op het gebied van gentherapie illustreren hoe veelbelovend de methode kan zijn voor de behandeling van andere erfelijke aandoeningen. Toch wordt de methode niet op grote schaal toegepast. Wat zijn de dilemma’s die voorkomen dat dit gebeurt? En hoe vinden we een weg naar een verantwoord gebruik van gentherapie richting de toekomst? In 2022 sprak dr. Sabine Fuchs over de staat van gentherapie. Bekijk de opname hier terug.
